技术变革不断冲击着医学事务的工作模式，新的商业环境和合规形势也对医学事务提出了更高要求。
如何建立医学事务核心竞争力，充分发挥医学价值？
圣方医药研发认为行之有效的方法是真实世界数据洞察，通过对真实世界数据的挖掘与分析，探索多样化的应用场景，将有助于实现最优化临床路径，满足未被满足的医学需求，实现患者获益的最大化。
在第十届CMAC医学事务年会上，圣方医药研发高级医学总监牛文明作“新形势下RWD在医学事务中的价值思考”主题演讲，分享了他对真实世界数据应用于医学事务场景的解题思路和实践经验。
01 真实世界研究的实操难题
在当前科技飞速发展和数据驱动的背景下，真实世界数据来源变得愈加多样化，在医学事务中的重要性日益凸显。
自2018年起，国家药品监督管理局出台了一系列围绕真实世界研究的监管法规，初步建立了以真实世界研究指导原则体系，让监管和研发更具可预期性，助力真实世界研究的深入实践。
“然而，尽管政策框架日益完善，我们在实践中发现了一些问题。”牛文明指出了存在的具体问题：成功案例较少，尤其是监管类的RWE；政策法规在具体疾病领域的应用上不够具体；需求多样化且超出了CDE的政策框架指导原则；以及RWD的广度和复杂性导致执行难度大。
02 圣方医药研发的RWD应用实践与创新探索
面对这些挑战，圣方医药研发在RWD应用方面进行了积极的探索和创新，牛文明在多年的真实世界研究实践中，接触了多样化的需求和不同类型的项目，他分享了三个相关案例，展示了RWD的广泛应用。
RWD与新药研发
面对慢病领域庞大的未满足治疗需求，圣方医药研发正携手合作伙伴探索如何利用RWD为新药研发提供支撑。通过建立高质量的疾病登记数据平台，来弥补临床试验中的关键数据缺失，为中国人群生成高质量的聚焦高危人群的真实世界证据，同时为即将开展的注册临床提供依据，加速新药上市进程。
支持附条件上市后的研究
被称为“儿童癌症之王”的神经母细胞瘤的高危患者生存状况堪忧，治疗需求最大的问题是缺乏良好的靶向治疗药物。而在药物研发中面临在短时间内找到大量高危患者和提供高质量数据等挑战。
为了解决这些问题，圣方医药研发设计双向队列，包括常规治疗及临床组，以缩短整个研究的入组时间，还向CDE递交数据治理评估报告的范本，并得到了CDE的认可。
跨企业合作与医学洞察
最后一个案例展示了真实世界研究在跨企业合作中的应用。圣方医药研发发现骨代谢与患者认知功能之间的潜在联系，并设计了一项涉及多企业、多中心的研究项目，探索其科学机制及商业价值。此类研究已在多个省份开展，有助于区域洞察与业务及准入的连接。
“在真实世界研究项目中，我深刻体会到，有价值的医学洞察能产生创新性的策略，我们需要有逻辑的思考，注重项目的科学性和运营，以实现更好的研究成果和商业价值。”牛文明表示。
真实世界研究并非简单的数据收集，而是一个需要深入洞察医学需求、科学规划、跨部门协同的复杂流程，离不开全局思维和多方沟通。圣方医药研发将继续探索真实世界研究在药物研发领域的应用，深化与各方的合作，为真实世界研究在我国落地生根增添动力。
发布于 2024-10-26
